Développement et fabrication de solutions pour les maladies rares

Les maladies rares touchent plus de 350 millions de personnes dans le monde, et près de 95 % d’entre elles n’ont pas de traitement curatif. Seuls 5 % de ces pathologies disposent d’une thérapie homologuée. En Europe, il faut en moyenne cinq ans pour établir un diagnostic précis. Ces données soulignent l’ampleur des besoins non satisfaits : pour chaque maladie rare concernée, chaque nouveau médicament représente une avancée vitale pour les patients.

Le développement de ces traitements pose des défis industriels particuliers : très faibles volumes de production, processus adaptés aux petites séries, et exigences réglementaires et qualitatives élevées. Le segment des CDMO spécialisés dans les petits lots pour thérapies rares est en forte expansion, porté par la demande d’un approvisionnement rapide et fiable de ces médicaments de niche. Contrairement aux productions de masse, ce secteur repose sur une grande flexibilité, une personnalisation des procédés et une expertise réglementaire poussée.

Chez Unither, nous avons fait de cette complexité notre spécialité. Chaque projet de médicament orphelin mobilise notre savoir-faire industriel et notre agilité : chaque lot compte et doit être produit avec réactivité et rigueur pour répondre aux enjeux des patients sans alternative thérapeutique.

Un ensemble de formes galéniques

Pour s’adapter à la diversité des traitements contre les maladies rares, Unither fabrique des médicaments sous toutes les formes galéniques usuelles, avec des capacités modulables dès les plus faibles volumes. Nos solutions incluent notamment :

• Formes liquides – solutions et suspensions stériles ou non stériles (flacons, ampoules).

• Formes semi-solides – gels, crèmes, pommades et autres formulations visqueuses.

•  Formes solides – comprimés, gélules, granules et poudres sèches.

Tous ces formats sont produits sur notre site dédié en France (Bordeaux), conçu pour les petites séries. Nos équipements modulaires et spécifiques aux petits lots garantissent une production souple et un contrôle qualité strict, même pour les opérations aseptiques très spécialisée.

Développement et fabrication de solutions pour les maladies rares

Bordeaux

R&D Center - Maladies rares

Unither Pharmaceuticals s’engage auprès des développeurs de médicaments orphelins avec les garanties suivantes :

  • Expérience avérée : des années d’expertise dans la production de petits lots pour médicaments spécialisés, y compris orphelins et soins pédiatriques.

  • Flexibilité et personnalisation : nos installations modulables s’adaptent à chaque projet, même aux volumes les plus faibles, sans sacrifier la qualité.

  • Approche sur-mesure : un interlocuteur projet dédié et une organisation agile assurent un suivi optimisé de la formulation au conditionnement.

  • Qualité & conformité : respect strict des normes GMP, traçabilité renforcée et contrôle qualité exigeant à chaque étape. Grâce à cette intégration complète, nous accélérons le time-to-market tout en garantissant la conformité réglementaire

Chez Unither, chaque lot fabriqué est porteur d’espoir pour les patients sans alternative thérapeutique Notre mission est de transformer l’innovation pharmaceutique en solutions concrètes : en associant engagement envers les patients et excellence industrielle, nous fournissons des réponses adaptées aux enjeux des maladies rares.

Pourquoi nous faire confiance ?

+30 ans d’expérience

8 sites de production Leader BFS

Accompagnement sur mesure

CIR Crédit Impôt Recherche 4 sites certifiés

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Anne-Sophie MARIN

Business Development Manager (Bordeaux)

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Développement analytique

L’ensemble du cycle de développement et de production : de la formulation à la fabrication et au support réglementaire.

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Oui. Nos équipes réglementaires accompagnent la préparation et la mise à jour des modules CMC, y compris la rédaction des dossiers, la gestion des variations et les échanges avec les autorités de santé (EMA, FDA, etc.).

Nous travaillons en étroite collaboration avec les équipes techniques afin de garantir la conformité aux exigences ICH et BPF, et nous disposons d’une expérience confirmée sur les produits orphelins et les projets à haut niveau d’exigence réglementaire.

Les faibles volumes exigent une très grande flexibilité industrielle, des équipements adaptés aux petites séries, une rigueur renforcée sur le plan qualité, ainsi qu’une logistique agile. Chaque lot doit être conçu avec soin, car il peut répondre à une demande très ciblée et vitale. Nous accompagnons nos clients dans le développement galénique, la fabrication de lots cliniques (phases I à III) et le transfert industriel vers la fabrication commerciale.

Unither a développé une forte expertise dans la fabrication de médicaments à destination des maladies rares.

Bien que nos capacités industrielles soient principalement dimensionnées pour la production à grande échelle, nous avons fait le choix stratégique de maintenir un site dédié aux lots de petites tailles.

Cette organisation nous permet de répondre efficacement aux besoins spécifiques de ces traitements rares, avec un haut niveau d’exigence et un engagement fort envers les patients concernés.